Los organoides rectales permiten el tratamiento personalizado de la fibrosis quística

2019 12 de febrero; 26 (7): 1701-1708.e3. doi: 10.1016 / j.celrep.2019.01.068

Berkers G 1 , van Mourik P 1 , Vonk AM 2 , Kruisselbrink E 2 , Dekkers JF 3 , de Winter-de Groot KM 1 , Arets HGM 1 , Marck-van der Wilt REP 1 , Dijkema JS 1, Vanderschuren MM 1 , Houwen RHJ 4 , Heijerman HGM 5 , van de Graaf EA 5 , Elias SG 6 , Majoor CJ 7 , Koppelman GH 8, Roukema J 9 , Bakker M 10 , Janssens HM 11 , van der Meer R 12 , Vries RGJ 13 , Clevers HC 3 , de Jonge HR 14 , Beekman JM 15 , van der Ent CK 16 .

Información del autor

Resumen

Las pruebas de drogas in vitro que utilizan cultivos de células madre derivadas de pacientes ofrecen oportunidades para seleccionar individualmente tratamientos eficaces. Aquí, proporcionamos un estudio que demuestra que las respuestas farmacológicas in vitro en organoides rectales de pacientes individuales con fibrosis quística (FQ) se correlacionan con cambios en dos criterios de valoración terapéuticos in vivo. Medimos la eficacia in vitro individual utilizando un ensayo funcional en organoides derivados del recto basado en la inflamación inducida por forskolin y estudiamos la correlación con los efectos in vivo. Las respuestas organoides in vitro se correlacionaron tanto con el cambio en la respuesta pulmonar como con el cambio en la concentración de cloruro de sudor. Las curvas características de operación del receptor indicaron una precisión de buena a excelente de la prueba basada en organoides para definir respuestas clínicas.

PALABRAS CLAVE:

CFTR; fibrosis quística; respuesta al fármaco; organoides Trato personalizado; predecir cultivos de células madre

PMID:: 30759382
DOI:: 10.1016 / j.celrep.2019.01.068

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https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30759382

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