La terapia de dosis única CRISPR-Cas9 prolonga la vida útil de los ratones con síndrome de progeria Hutchinson-Gilford

Nat Med. 2019 Mar; 25 (3): 419-422. doi: 10.1038 / s41591-019-0343-4. Epub 2019 18 de febrero

Beyret E 1 , Liao HK 1 , Yamamoto M 1, 2 , Hernandez-Benitez R 1 , Fu Y 1 , Erikson G 1 , Reddy P 1 , Izpisua Belmonte JC 3 .

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Resumen

El síndrome de progeria Hutchinson-Gilford (HGPS, por sus siglas en inglés) es un raro trastorno genético letal caracterizado por síntomas que recuerdan el envejecimiento acelerado. La principal causa genética subyacente es una mutación de sustitución en el gen que codifica la lámina A, causando la producción de una isoforma tóxica llamada progerina. Aquí mostramos que la reducción de la lámina A / progerina mediante una administración sistémica de dosis única de componentes CRISPR-Cas9 administrados por virus adenoasociados suprime la HGPS en un modelo de ratón.

PMID:

 

30778240

 

DOI:

 

10.1038 / s41591-019-0343-4

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30778240