Nuevas terapias para la hemofilia
Sangre. 2019 31 de enero; 133 (5): 389-398. doi: 10.1182 / blood-2018-08-872291. Epub 2018 17 de diciembre
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559264
Resumen
La hemofilia A (HA) y la hemofilia B (HB) son los trastornos hemorrágicos graves más comunes. La terapia de reemplazo, que proporciona el factor de coagulación faltante, ha sido el pilar del tratamiento de manera profiláctica y para tratar el sangrado. A pesar de la disponibilidad generalizada de una terapia de reemplazo segura y efectiva, los pacientes con HA y HB continúan experimentando una tremenda carga de tratamiento, sangrado avanzado y enfermedad articular progresiva, así como altas tasas de desarrollo de inhibidores. Estos desafíos pendientes ahora están siendo abordados por increíbles avances en bioingeniería. La bioingeniería recombinante ha llevado a terapias de reemplazo con modos de administración más sencillos, inmunogenicidad reducida, mayor eficacia y vidas medias prolongadas. Emicizumab, un anticuerpo biespecífico que actúa como una terapia sustitutiva para la HA, Ha sido aprobado para pacientes con y sin inhibidores. Se están desarrollando nuevos compuestos para explotar el equilibrio natural de la hemostasia al atacar a los anticoagulantes naturales proteína C, proteína S, inhibidor de la vía del factor tisular y antitrombina. Las terapias de sustitución y reequilibrio brindan una oportunidad para el control hemostático en estado estable sin exposición a las proteínas del factor de coagulación inmunogénico. Como tales, pueden tener aplicaciones más amplias fuera de las que se están investigando en los programas de ensayos clínicos. Las terapias de sustitución y reequilibrio brindan una oportunidad para el control hemostático en estado estable sin exposición a las proteínas del factor de coagulación inmunogénico. Como tales, pueden tener aplicaciones más amplias fuera de las que se están investigando en los programas de ensayos clínicos. Las terapias de sustitución y reequilibrio brindan una oportunidad para el control hemostático en estado estable sin exposición a las proteínas del factor de coagulación inmunogénico. Como tales, pueden tener aplicaciones más amplias fuera de las que se están investigando en los programas de ensayos clínicos.
© 2019 por la Sociedad Americana de Hematología.
- PMID:
- 30559264
- DOI:
- 10.1182 / sangre-2018-08-872291
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