"De ratones y medidas": un proyecto para mejorar la forma en que avanzamos las terapias de distrofia muscular de Duchenne a la clínica
Gordish-Dressman H 1 , Willmann R 2 , Dalle Pazze L 3 , Kreibich A 3 , van Putten M 4 , Heydemann A 5 , Bogdanik L 6 , Lutz C 6 , Davies K 7 , Demonbreun AR 8 , Duan D 9 , Elsey D 10 , Fukada SI 11 , Girgenrath M 12 , Patrick Gonzalez J 13 , Grounds MD 14 ,Nichols A 15 , Perdiz T 1 , Passini M 16 , Sanarica F 17 , Schnell FJ 16 , Wells DJ 18 , Yokota T 19 , Joven CS 20 , Zhong Z 21 , Spurney C 1 , Spencer M 20 , De Luca A 17 , Nagaraju K 22 , Aartsma-Rus A 4 .
Resumen
Una nueva línea de ratones mdx distróficos en el fondo DBA / 2J (D2) ha surgido como candidato para estudiar la eficacia de los enfoques terapéuticos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Estos ratones albergan polimorfismos genéticos que parecen aumentar la gravedad de la distropatología, con modificadores de la enfermedad que también ocurren en pacientes con DMD, lo que los hace atractivos para estudios de eficacia y desarrollo de fármacos. Este taller tuvo como objetivo recopilar y consolidar los datos disponibles sobre las características patológicas y la historia natural de estos nuevos ratones D2 / mdx, para compararlos con los ratones y controles mdx clásicos, e identificar las brechas en la información y su valor potencial. El objetivo general es establecer una guía sobre cómo utilizar mejor el modelo de ratón D2 / mdx en estudios preclínicos.
PALABRAS CLAVE:
DBA / 2J; DMD; Distrofia muscular de Duchenne; mdx
- PMID:
- 30198876
- PMCID:
- PMC6218134
- DOI:
- 10.3233 / JND-180324
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