Distrofia muscular de Duchenne: el tratamiento con glucocorticoides se relaciona con un riesgo reducido de perder movilidad clínicamente significativa y los hitos de la progresión de la enfermedad de las extremidades superiores a lo largo de la vida, así como un menor riesgo de muerte

Lanceta. 2018 Feb 3; 391 (10119): 451-461. doi: 10.1016 / S0140-6736 (17) 32160-8. Epub 2017 22 de noviembre

McDonald CM 1 , Henricson EK 2 , Abresch RT 2 , Duong T 3 , Joyce NC 2 , Hu F 4 , Clemens PR 5 , Hoffman EP 6 , Cnaan A 4 , Gordish-Dressman H 4 ;Investigadores de CINRG .

Colaboradores (36)

Vishwanathan V , Chidambaranathan S , Biggar WD , McAdam LC , Mah JK , Tulinius M , Cnaan A , Morgenroth LP , Leshner R , Tesi-Rocha C , Thangarajh M , Duong T , Kornberg A , Ryan M , Nevo Y , Dubrovsky A , Clemens PR , Abdel-Hamid H , Connolly AM , Pestronk A , Teasley J , Bertorin TE , Webster R , Kolski H , Kuntz N , Driscoll S , Bodensteiner JB , Carlo J , Gorni K , Lotze T , Día JW , Karachunski P , Henricson EK , Abresch RT , Joyce NC , McDonald CM .

Información del autor

1

Universidad de California Davis School of Medicine, Sacramento, CA, EE. UU. Dirección electrónica: cmmcdonald@ucdavis.edu.

2

Universidad de California Davis School of Medicine, Sacramento, CA, EE. UU.

3

Universidad de Stanford, Stanford, CA, EE. UU.

4

Centro de Medicina Genética, Sistema Nacional de Salud Infantil y Facultad de Medicina y Ciencias de la Salud de la Universidad George Washington, Washington, DC, EE. UU.

5

Universidad de Pittsburgh, Pittsburgh, PA, EE. UU.

6

Facultad de Farmacia y Ciencias Farmacéuticas de la Universidad de Binghamton, Binghamton, NY, EE. UU.

Abstracto

FONDO:

El tratamiento con glucocorticoides se recomienda como tratamiento estándar en la distrofia muscular de Duchenne; sin embargo, pocos estudios han evaluado los beneficios a largo plazo de este tratamiento. Examinamos los efectos a largo plazo de los glucocorticoides en la progresión de la enfermedad relacionada con los hitos a lo largo de la vida y la supervivencia en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.

MÉTODOS:

Para este estudio de cohorte prospectivo, reclutamos pacientes varones de 2 a 28 años con distrofia muscular de Duchenne en 20 centros en nueve países. Los pacientes fueron seguidos durante 10 años. No comparamos el tratamiento con glucocorticoides o la duración del tratamiento acumulativo de menos de 1 mes versus el tratamiento de 1 año o más con respecto a la progresión de nueve movimientos relacionados con la enfermedad y clínicamente significativos y los hitos de las extremidades superiores. Se usaron análisis de Kaplan-Meier para comparar los grupos de tratamiento con glucocorticoides durante el tiempo de reposo de 5 segundos o más y 10 segundos o más, y la pérdida de posición desde el decúbito supino, ascenso de cuatro escalones, deambulación, alcance total, mano a mano función de la boca y función de la mano. El riesgo de muerte también fue evaluado. Este estudio está registrado en ClinicalTrials.gov, número NCT00468832 .

RECOMENDACIONES:

Se inscribieron 440 pacientes durante dos períodos de reclutamiento (2006-09 y 2012-16). El tiempo hasta todos los eventos importantes de progresión de la enfermedad fue significativamente más prolongado en los pacientes tratados con glucocorticoides durante 1 año o más que en los pacientes tratados durante menos de 1 mes o nunca tratados (log-rank p <0 · 0001). El tratamiento con glucocorticoides durante 1 año o más se asoció con una mediana de edad mayor a la pérdida de los hitos de movilidad en 2 · 1-4 · 4 años y los hitos de las extremidades superiores en 2 · 8-8 · 0 años en comparación con el tratamiento durante menos de 1 mes. Deflazacort se asoció con una mediana de edad mayor a la pérdida de tres hitos en 2 · 1-2 · 7 años en comparación con prednisona o prednisolona (log-rank p <0 · 012). 45 pacientes murieron durante el seguimiento de 10 años. 39 (87%) de estas muertes fueron atribuibles a causas relacionadas con Duchenne en pacientes con una duración conocida del uso de glucocorticoides. 28 (9%) muertes ocurrieron en 311 pacientes tratados con glucocorticoides durante 1 año o más en comparación con 11 (19%) muertes en 58 pacientes sin antecedentes de uso de glucocorticoides (odds ratio 0 · 47, IC 95% 0 · 22-1 · 00; p = 0 · 0501).

INTERPRETACIÓN:

En pacientes con distrofia muscular de Duchenne, el tratamiento con glucocorticoides se relaciona con un riesgo reducido de perder movilidad clínicamente significativa e hitos de progresión de la enfermedad de las extremidades superiores a lo largo de la vida, así como un menor riesgo de muerte.

FONDOS:

Departamento de Educación de EE. UU. / Instituto Nacional de Investigación sobre Discapacidad y Rehabilitación; Departamento de Defensa de los Estados Unidos; Institutos Nacionales de Salud / Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel; y Parent Project Muscular Dystrophy.

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Comentario en

• Cómo los glucocorticoides cambian la vida en la distrofia muscular de Duchenne. [Lanceta. 2018]

PMID: 

29174484 

DOI: 

10.1016 / S0140-6736 (17) 32160-8

[Indizado para MEDLINE]

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29174484?dopt=Abstract