Las células de células epiteliales de la retina derivadas de células madre embrionarias humanas potencian el rescate de la pérdida de células fotorreceptoras en ratas con degeneración retiniana

Sci Transl Med. 2017 20 de diciembre; 9 (421). pii: eaai7471. doi: 10.1126 / scitranslmed.aai7471
Ben M'Barek K 1, 2, 3 , Habeler W 1, 2, 3 , Plancheron A 1, 2, 3 , Jarraya M 4 , Regente F 1, 2 , Terray A 5 , Yang Y 5, 6 , Chatrousse L 1 , 2, 3 , Domingues S 1, 2, 3 , Masson Y 1, 2, 3 , Sahel JA 5, 6, 7, 8 , Peschanski M 1, 2, 3 , Goureau O 9 , Monville C 10, 2 .

1
INSERM U861, I-Stem, Asociación Francesa contra las Miopatías (AFM), Instituto de Terapia de Células Madre y Exploración de Enfermedades Monogénicas, 91100 Corbeil-Essonnes, Francia.
2
UEVE U861, I-Stem, AFM, Instituto para terapia de células madre y exploración de enfermedades monogénicas, 91100 Corbeil-Essonnes, Francia.
3
CECS, I-Stem, AFM, Instituto de Terapia de Células Madre y Exploración de Enfermedades Monogénicas, 91100 Corbeil-Essonnes, Francia.
4
Banque de tissus humain, Hospital Saint Louis, AP-HP París, Francia.
5
Instituto de la Visión, Sorbona Universidades, UPMC Univ Paris 06, INSERM, CNRS, 75012 París, Francia.
6
CHNO des Quinze-Vingts, DHU Sight Restore, INSERM-DHOS CIC, 75012 París, Francia.
7
Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild, 75019 París, Francia.
8
Departamento de Oftalmología, Facultad de Medicina de la Universidad de Pittsburgh, Pittsburgh, PA 15213, EE. UU.
9
Instituto de la Visión, Sorbona Universidades, UPMC Univ Paris 06, INSERM, CNRS, 75012 París, Francia. cmonville@istem.fr olivier.goureau@inserm.fr.
10
INSERM U861, I-Stem, Asociación Francesa contra las Miopatías (AFM), Instituto de Terapia de Células Madre y Exploración de Enfermedades Monogénicas, 91100 Corbeil-Essonnes, Francia.cmonville@istem.fr olivier.goureau@inserm.fr.

Abstracto

El reemplazo de células del epitelio pigmentario de la retina defectuosas (RPE) por células derivadas de células madre embrionarias humanas (hESCs) o células madre pluripotentes inducidas por el ser humano (hiPSCs) es una estrategia potencial para tratar enfermedades degenerativas de la retina. Los primeros ensayos clínicos han demostrado que las células RPE derivadas de hESC o derivadas de hiPSC pueden administrarse de manera segura como una suspensión para el ojo humano. El siguiente paso es el trasplante de células de RPE derivadas de hESC / hiPSC como láminas de células que son más fisiológicas. Hemos desarrollado un producto de ingeniería tisular que consiste en células RPE derivadas de hESC cultivadas como láminas en la membrana amniótica humana como sustrato biocompatible.Establecimos un abordaje quirúrgico para injertar este producto de ingeniería tisular en el espacio subretinal de los ojos de ratas con pérdida de células fotorreceptoras. Mostramos que el trasplante de las láminas de células hESC-RPE cultivadas en un armazón de membrana amniótica humana dio como resultado el rescate de la muerte celular de los fotorreceptores y una mejor agudeza visual en ratas con degeneración retiniana en comparación con las células hESC-RPE inyectadas como suspensión celular. Estos resultados sugieren que las láminas de células hESC-RPE modificadas por ingeniería genética producidas en buenas condiciones de fabricación pueden ser un enfoque útil para tratar enfermedades de la degeneración de la retina.

PMID:
29263231
DOI:
10.1126 / scitranslmed.aai7471
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29263231?dopt=Abstract

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