Enfermedad de Huntington: revisión sobre el uso de células madre para el tratamiento

Células madre. 2018 Feb; 36 (2): 146-160. doi: 10.1002 / stem.2747. Epub 2017 Dic 5

Connor B 1 .

Información del autor

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Departamento de Farmacología y Farmacología Clínica, Centro de Investigación del Cerebro, Facultad de Ciencias Médicas, Facultad de Ciencias Médicas y de la Salud, Universidad de Auckland, Auckland, Nueva Zelanda.

Abstracto

Hace dos décadas, los investigadores identificaron que una mutación de CAG de expansión en el gen de la huntingtina (HTT) estaba involucrada en la patogénesis de la enfermedad de Huntington (HD). Sin embargo, desde la identificación del gen HTT, no ha habido avances en el desarrollo de estrategias terapéuticas para prevenir o reducir la progresión de la EH. Con los avances recientes en biología de células madre y tecnologías de reprogramación de células humanas, han surgido varias vías novedosas y emocionantes que permiten a los investigadores mejorar su comprensión de la patogénesis de la EH, identificar y detectar potenciales dianas farmacológicas y explorar fuentes alternativas de células donantes para la célula terapia de reemplazo. Esta revisión discutirá el papel de la neurogénesis compensatoria en el cerebro HD, el uso de terapias basadas en células madre para HD para reemplazar o prevenir la pérdida celular y el avance reciente de la reprogramación celular para modelar y / o tratar la HD. Estas nuevas tecnologías, junto con los avances en la edición del genoma anuncian una nueva era prometedora para la investigación en HD con el potencial de identificar una estrategia terapéutica para aliviar este trastorno debilitante. Stem Cells 2018; 36: 146-160.

PALABRAS CLAVE:

Terapia de reemplazo celular; Neurogénesis compensatoria; Reprogramación celular directa; Modelado de enfermedades; Enfermedad de Huntington; Células madre pluripotentes inducidas

PMID: 

29178352 

DOI: 

10.1002 / stem.2747

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29178352?dopt=Abstract