Epidermolysis bullosa simplex: crema de diacereína al 1% reduce el número de ampollas

J Am Acad Dermatol. 2018 Feb 1. pii: S0190-9622(18)30130-0. doi: 10.1016/j.jaad.2018.01.019

Wally V 1 , Hovnanian A 2 , Ly J 2 , Buckova H 3 , Brunner V 4 , Lettner T 4 , Ablinger M 4 , Felder TK 5 , Hofbauer P 6 , Wolkersdorfer M 6 , Lagler FB 7 , Hitzl W 8 , Laimer M 9 , Kitzmüller S 4 , Diem A 4 , Bauer JW 9 .

Información del autor

1

EB House Austria, Programa de Investigación para la Terapia Molecular de Genodermatosis, Departamento de Dermatología, Hospital Universitario de Salzburgo, Paracelsus Medical University Salzburg, Austria. Dirección electrónica: v.wally@salk.at.

2

INSERM UMR 1163, Laboratorio de Enfermedades Genéticas de la Piel, Imagine Institute, París, Francia; Universidad Paris Descartes - Sorbonne Paris Cité, Paris, Francia; Dept. of Genetics, Necker Hospital, París, Francia.

3

Departamento de Dermatología Pediátrica, Children's Hospital, Brno, República Checa.

4

EB House Austria, Programa de Investigación para la Terapia Molecular de Genodermatosis, Departamento de Dermatología, Hospital Universitario de Salzburgo, Paracelsus Medical University Salzburg, Austria.

5

Departamento de Medicina de Laboratorio, Paracelsus Medical University, Salzburg, Austria.

6

Landesapotheke Salzburg, Departamento de Producción, Hospital Pharmacy, Salzburg, Austria.

7

Instituto de Errores Congénitos del Metabolismo y Departamento de Pediatría, Paracelsus Medical University, Salzburg, Austria.

8

Universidad Médica Paracelsus, Oficina de Investigación, Bioestadística, Salzburgo, Austria.

9

Departamento de Dermatología, University Hospital Salzburg, Paracelsus Medical University Salzburg, Austria.

Abstracto

FONDO:

EBS es una rara enfermedad genética de la piel con ampollas para la cual no hay cura. Se necesitan tratamientos que aborden la fisiopatología de EBS.

OBJETIVO:

Compare el impacto de la crema de diacereína al 1% frente al placebo en la reducción del número de ampollas en EBS.

MÉTODOS:

En un ensayo aleatorizado, controlado con placebo, de fase 2/3, utilizamos una formulación tópica de diacereína al 1% para tratar áreas de piel definidas en 17 pacientes. En un ensayo cruzado de 2 períodos, los pacientes fueron asignados al azar a placebo o diacereína para un tratamiento de 4 semanas y un seguimiento de 3 meses en el período 1. Después de un lavado, los pacientes fueron cruzados durante el período 2. El punto final primario preespecificado fue la proporción de pacientes con una reducción del número de ampollas en> 40% desde el inicio en áreas seleccionadas durante el episodio de tratamiento.

RESULTADOS:

Para los pacientes con diacereína, el 86% en el episodio 1 y el 37,5% en el episodio 2 se encontraron con el punto final primario (placebo, 14% y 17%, respectivamente). Este efecto fue significativo después del seguimiento. Los cambios en los números de ampolla absolutos fueron significativos solo para el grupo de diacereína. No se observaron efectos adversos.

LIMITACIONES:

Bajos números de pacientes, sin adquisición de datos invasivos debido a la carga clínica en niños.

CONCLUSIÓN:

Este ensayo proporciona evidencia del impacto de la crema de diacereína al 1% en el tratamiento de EBS.

Copyright © 2018. Publicado por Elsevier Inc.

PALABRAS CLAVE:

Epidermolisis bullosa; diacereína; epidermólisis ampollosa; bordillo; ensayo controlado aleatorizado; genodermatosis rara

PMID: 

29410318 

DOI: 

10.1016 / j.jaad.2018.01.019

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29410318?dopt=Abstract