TRASPLANTE ALOGÉNICO DE CÉLULAS MADRE HEMATOPOYÉTICAS EN ANEMIA DE FALCONI: EL GRUPO EUROPEO PARA LA EXPERIENCIA DE SANGRE Y MÉDULA ÓSEA

. Sangre 2013 Dic 19; 122 (26) :4279-86. doi: 10.1182/blood-2013-01-479733. Epub 2013 21 de octubre.
Peffault de Latour R 1 , R Porcher , Dalle JH , Aljurf M , Korthof ET , Svahn J , Willemze R , Barrenetxea C , Mialou V , Soulier J , M Ayas , Oneto R , Bacigalupo A , Marsh JC , Peters C , Socie T , Dufour C ; Comité FA del Grupo de Trabajo La anemia aplásica severa ; Grupo de Trabajo de Pediatría del Grupo Europeo de Trasplante de Sangre y Médula Ósea
Abstracto
Aunque el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH) sigue siendo el único tratamiento curativo para los pacientes con anemia de Fanconi (FA), las series publicadas se refieren sobre todo a la experiencia de un solo centro con un número limitado de pacientes. Se analizaron los resultados de 795 pacientes con FA que se sometieron primero TCMH entre mayo de 1972 y enero de 2010. Con un niño de 6 años mediana de seguimiento, la supervivencia global fue del 49% a los 20 años (intervalo de confianza del 95%, 38-65 años). Mejor resultado se observó para los pacientes trasplantados antes de la edad de 10 años, antes de evolución clonal (es decir, síndrome mielodisplásico o leucemia mieloide aguda), a partir de un donante familiar emparejado, después de un régimen de acondicionamiento sin irradiación, esta última incluyendo fludarabina. La enfermedad crónica de injerto contra huésped y malignidad secundaria eran deletéreos cuando se considera como covariables dependientes del tiempo. Edad más de 10 años en el momento de TCMH, la evolución clonal como una indicación para el trasplante, la sangre periférica como fuente de células madre, y la enfermedad crónica de injerto contra huésped se encontró que se asocia de forma independiente con el riesgo de malignidad secundaria. Los cambios en los protocolos de trasplante han mejorado significativamente los resultados de los pacientes con FA, que deberían ser trasplantados a una edad temprana, con médula ósea como fuente de células madre.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24144640?dopt=Abstract