FDA PLAZOS DE INNOVACIÓN EN TERAPIAS DE ENFERMEDADES RARAS

Los pacientes a menudo necesitan defensores, y que puede ser especialmente cierto para las personas con una enfermedad rara, que tienen problemas únicos y pueden tener poco o ningún apoyo o tratamiento disponible.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) se ha comprometido a ayudar a los pacientes y avanzar en terapias de enfermedades raras mediante el desarrollo de "huérfanos" productos médicos, incluyendo medicamentos, productos biológicos (como una proteína, vacuna o producto de la sangre), y los dispositivos que se utilizan para tratar una enfermedad o condición rara. La Ley de Medicamentos Huérfanos define una enfermedad como rara si menos de 200.000 personas en los Estados Unidos tienen.
Oficina de la FDA de Desarrollo de Productos Huérfanos (OPDO), en colaboración con el Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER), está poniendo en marcha recursos educativos basados ​​en la web para los pacientes y la industria sobre temas de enfermedades raras relacionadas con la FDA. El primero de estos recursos se estrenará 28 de febrero 2014, en reconocimiento a Internacional Rare Día de las Enfermedades, y cubrirá temas que incluyen la forma de interactuar con el organismo y la forma de acceder a los tratamientos que se están estudiando en la actualidad.
Día de las Enfermedades Raras, que se conmemora el último día de febrero, es una campaña mundial para dar a conocer a los más de 250 millones de personas en el mundo que sufren de enfermedades raras. Cerca de 7.000 enfermedades raras se han identificado en todo el mundo, y algunos tienen nombres familiares, como la fibrosis quística y la enfermedad de Lou Gehrig, pero muchos no lo hacen. Treinta millones de estadounidenses padecen enfermedades raras, que puede ser crónica, progresiva, debilitante e incapacitante, grave o potencialmente mortal. Alrededor del 80 por ciento de las enfermedades raras son genéticas, y aproximadamente la mitad de todas las enfermedades raras afectan a los niños.

Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la FDA
FDA está en una posición única para ayudar a aquellos que sufren de enfermedades raras ofreciendo varios incentivos importantes para promover el desarrollo de productos para enfermedades poco comunes, entre ellos:
conceder la designación de fármaco huérfano para medicamentos y productos biológicos, que anima a las empresas a desarrollar un producto, dándoles incentivos financieros y de otra índole;
proporcionar fondos de subvención para fomentar el desarrollo clínico de los medicamentos, productos biológicos, dispositivos médicos y alimentos médicos para el tratamiento de las enfermedades raras;
conceder el uso humanitario dispositivo (HUD) la designación de los productos sanitarios para las enfermedades raras, lo que hace que estos productos elegibles para entrar en el mercado a través de una vía de comercialización separada conocida como la exención de dispositivo humanitario (HDE) Camino, y
la concesión de subvenciones para financiar los consorcios para promover el desarrollo de dispositivos pediátricos, muchos de los que se utilizan para tratar y diagnosticar enfermedades raras.
Gayatri R. Rao, MD, JD, director de OPDO, dice 2013 fue un año récord para su oficina. El número de solicitudes en el marco del Programa designación de fármaco huérfano de la FDA aumentó alrededor de un 18% en 2013 sobre 2012. FDA recibió cerca de 450 solicitudes de designación de medicamento huérfano y designó a 258 medicamentos huérfanos, que prometen un aumento del 40% con respecto a 2012, dice Rao.
"Mientras que muchos factores pueden estar contribuyendo al crecimiento de desarrollo de medicamentos huérfanos, los pacientes continúan conducir el impulso a la innovación y los tratamientos", dice ella.
En 2013, la FDA aprobó 33 medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras. Desde 1983, la FDA ha aprobado más de 450 medicamentos y productos biológicos para las enfermedades raras. En la década anterior a la Ley de Medicamentos Huérfanos, menos de 10 tratamientos habían sido desarrollados por la industria para las enfermedades raras.
"El año pasado, la FDA financió 15 nuevos productos huérfanos donaciones por alrededor de $ 14 millones, toda la investigación clínica de apoyo en las enfermedades raras", dice Rao. "Muchos de los estudios que hemos financiado han apoyado la aprobación de medicamentos y dispositivos para pacientes de enfermedades raras huérfanos."
En el lado del dispositivo, en el año 2013, la FDA designó 16 dispositivos médicos para el tratamiento o diagnóstico de enfermedades raras y aprobó dos bajo la vía HDE.
Además, con base en la retroalimentación de las partes interesadas, OPDO renovó su Consorcios (PDC) Programa de Subvenciones de dispositivos Pediátrica.
"Ahora nos centramos más en la capacidad de un consorcio para proporcionar asesoramiento más integral en el desarrollo de dispositivos", dice Rao. "Para que un dispositivo al mercado, necesita ingenieros, científicos, médicos, empresarios y personas que colaboran de regulación para el éxito."
Consorcios asesoran en todo tipo de dispositivos a través de varias etapas de desarrollo, desde la fase de prototipo a través de la experimentación con animales, los ensayos clínicos y la comercialización. OPDO recibió 14 solicitudes de PDC último año y medio financiado de ellos.
Además de estos programas de incentivos, el año pasado, OPDO, en conjunto con el CDER y Centro de la FDA para la Evaluación e Investigación Biológica (CBER), se inició la administración de la nueva revisión del Programa de Vales de prioridad de Enfermedades Pediátricas Rare para promover el desarrollo de nuevos medicamentos y productos biológicos para el prevención y tratamiento de enfermedades pediátricas raras. En 2013, la FDA recibió cinco solicitudes de designación como una "enfermedad pediátrica rara" y designó a tres. En 2014, la FDA otorgó el primer bono dentro de este programa para el desarrollo de Vivizim para tratar a pacientes con un raro trastorno enzimático congénito llamado Síndrome de Morquio A.

Los pacientes son clave para el éxito
La FDA está comprometida a mejorar las vidas de las personas con enfermedades raras, dice Rao. "Podemos avanzar sólo si nosotros-los pacientes, la industria, los investigadores y la FDA trabajan en conjunto para desarrollar productos seguros y eficaces para las enfermedades raras."
Los pacientes juegan un papel fundamental en este éxito, y la FDA quiere oír su voz importante.
"Los pacientes son más capaces de decir lo que es difícil para ellos y qué tipo de riesgos a los que están dispuestos a tomar", dice Rao. "Debido a esto, la FDA se centra en conseguir que la perspectiva más temprano en el proceso."

http://www.fda.gov/ForConsumers/ConsumerUpdates/ucm387513.htm?source=govdelivery&utm_medium=email&utm_source=govdelivery