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Los ensayos clínicos dirigidos por los NIH sugieren que el medicamento frena la progresión de una enfermedad neurológica rara. Un fármaco experimental parece retardar la progresión de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1), una enfermedad neurológica fatal, según los resultados de un estudio clínico conducido por los investigadores en los institutos nacionales de la salud. El estudio aparece en The Lancet. NPC1 es un trastorno genético poco frecuente que afecta principalmente a niños y adolescentes, causando una disminución progresiva de las funciones neurológicas y cognitivas. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos no ha aprobado ningún tratamiento para la afección. El fármaco, 2-hidroxipropil-beta-ciclodextrina (VTS-270), está siendo probado bajo un acuerdo cooperativo de investigación y desarrollo , o CRADA, entre NIH y Sucampo Pharmaceuticals, Inc. En abril de 2017, Sucampo adquirió Vtesse Inc., que anteriormente había estado des...

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