Deferasirox: un medicamento huérfano para la sobrecarga crónica de hierro en los síndromes de talasemia dependientes de la transfusión

Racha Halawi, Irene Motta, Ali Taher y Maria Domenica Cappellini
Páginas 677-686 | Recibido 02 de marzo de 2016, Aceptado 20 de abril de 2016, aceptado Versión de autor Publicado en línea: 28 de abril de 2016, Publicado en línea: 02 de mayo de 2016

ABSTRACTO
Introducción: Los pacientes con talasemia dependiente de no transfusión (NTDT) tienen un riesgo significativo de desarrollar sobrecarga de hierro debido al aumento de la absorción de hierro del tracto gastrointestinal, lo que resulta en una serie de comorbilidades. El deferasirox, el único quelante oral de hierro aprobado para uso en NTDT, ha sido evaluado en varios estudios prospectivos y ensayos clínicos.

Áreas cubiertas: En esta revisión, resumiremos los estudios que investigan el uso de deferasirox en NTDT, centrándose en los dos ensayos clínicos más grandes disponibles hasta el momento. THALASSA, el primer estudio prospectivo, aleatorizado y controlado con placebo, ha demostrado una reducción significativa en la carga de hierro con el tratamiento con deferasirox junto con un perfil de efectos secundarios favorable. THETIS, un ensayo clínico en curso, ha confirmado los hallazgos de THALASSA y ha puesto de relieve la eficacia y la seguridad de la utilización de dosis más altas de deferasirox junto con un protocolo anterior de aumento de dosis.

Opinión del experto: El seguimiento más largo y las investigaciones continuadas adaptarán más lejos el acercamiento del tratamiento a la quelación del hierro en pacientes con NTDT, que afectará probablemente su perfil de la comorbilidad y afectará sus calificaciones de la calidad de vida. Dado que el algoritmo de tratamiento de quelación de hierro en NTDT se basa en la tecnología de MRI, una mayor comprensión de los procesos moleculares que rigen la sobrecarga de hierro en esta población puede ayudar a establecer sustitutos de diagnóstico en países limitados de recursos con el fin de guiar el tratamiento con deferasirox.

http://www.tandfonline.com/doi/abs/10.1080/21678707.2016.1182018?journalCode=ieod20