Biomarcadores y progreso de la terapia antioxidante para trastornos mitocondriales raros
Lucia Chico Departamento de Medicina Clínica y Experimental, Universidad de Pisa, Pisa, Italia, Daniele Orsucci, Annalisa Lo Gerfo, Letizia Marconi, Michelangelo Mancuso y Gabriele Siciliano
Páginas 591-603 | Recibido el 24 de noviembre de 2015, aceptado el 12 de abril de 2016, aceptado Versión de autor enviada en línea: 15 de abril de 2016, Publicado en línea: 28 de abril de 2016
ABSTRACTO
Introducción: En los trastornos mitocondriales, un grupo de enfermedades genéticas asociadas con la disminución de la producción de energía y el desequilibrio redox, el papel patógeno del estrés oxidativo ha sido fundamental en el fomento de la terapia antioxidante en el intento de modificar la historia natural de las condiciones.
Áreas cubiertas: Esta revisión se centra en biomarcadores de estrés oxidativo y discute el tratamiento antioxidante como una estrategia potencial de fármacos para el manejo eficaz de los trastornos mitocondriales.
Opinión de expertos: Se necesitarán nuevos enfoques y estrategias para tratar a pacientes con trastornos mitocondriales. La variabilidad clínica de los trastornos mitocondriales, el bajo tamaño de la muestra debido a su rareza, la falta de datos sobre la historia natural de la enfermedad y la alta varianza de las medidas de resultado utilizadas hasta la fecha son factores que, además de la complejidad de la vía investigada y el gran número de Potenciales combinaciones de antioxidantes, hacen necesario optimizar la estrategia de tratamiento, perfeccionar el objetivo y mejorar las herramientas de investigación. Recientemente se han estudiado nuevas moléculas, como los inductores de Nrf2. Las combinaciones de sustancias antioxidantes también parecen tener un fundamento en este contexto. Los resultados prometedores provienen de la estimulación de la biogénesis mitocondrial o el by-pass del bloque genético de los complejos OXPHOS por enzimas alternativas NADH deshidrogenasa / CoQ reductasa y CoQ / O2 oxidasa. Finalmente, los enfoques de terapia génica parecen abrir escenarios interesantes, dirigidos a reparar el gen mutado para complementar su defecto. Seguir adelante con ensayos clínicos bien controlados sigue siendo necesario para definir la eficacia de las terapias potenciales actuales y para diseñar futuras, esperamos que sean más eficaces, las intervenciones para los trastornos mitocondriales.
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