La terapia génica para la fibrosis quística: progresos recientes y objetivos actuales

Michael C. Paul-Smith, Robyn V. Bell, Guillermo E. Alton, Eric W.F.W. Alton & Uta Griesenbach
Páginas 649-658 | Recibido 03 de marzo de 2016, Aceptado 18 de abril de 2016, Aceptado Versión de autor Publicado en línea: 22 de abril de 2016, Publicado en línea: 06 Mayo 2016

ABSTRACTO
Introducción: Desde la identificación del gen causante de la enfermedad hace más de 25 años, la fibrosis quística (FQ) ha estado a la vanguardia de la investigación de terapia génica. A pesar del optimismo inicial, la terapia génica con CF ha demostrado ser mucho más desafiante de lo inicialmente previsto. Sin embargo, las investigaciones llevadas a cabo durante las últimas dos décadas han aclarado la fuerza y ​​las debilidades de los agentes de transferencia de genes virales y no virales para la terapia génica de la FC.

Áreas cubiertas: La bibliografía más antigua relacionada con la terapia génica de FQ ha sido revisada en muchas publicaciones y, por lo tanto, restringiremos esta revisión a una breve descripción y discusión de las principales lecciones aprendidas, centrándonos en los avances más recientes en el campo que fue identificado Mediante búsquedas bibliográficas. Esta revisión resumirá la investigación que conduce al reciente estudio de prueba de concepto que muestra que la terapia génica no viral puede estabilizar la disminución de la función pulmonar en pacientes con FQ y también resaltar los recientes avances en el desarrollo de vectores virales que pueden superar los problemas relacionados con la pérdida De eficacia en la administración repetida.

Opinión de expertos: La demostración de que la terapia génica puede estabilizar la enfermedad pulmonar de la FQ es un hito importante en la terapia génica.

http://www.tandfonline.com/doi/abs/10.1080/21678707.2016.1180974?journalCode=ieod20