sábado, 13 de agosto de 2016

Los fármacos huérfanos y potenciales nuevas aproximaciones para Terapias de β-talasemia: Estado actual y las expectativas futuras


Alessia Finotti, Monica Borgatti, Nicoletta Bianchi, Cristina Zuccato, Ilaria Lampronti & Roberto Gambari
ABSTRACTO
Introducción: La β-talasemias son enfermedades raras causadas por más de 300 mutaciones diferentes del adulto β-globina de genes: se tratan con transfusiones de sangre, la terapia de quelación o trasplante de médula ósea.


Las áreas cubiertas: Este artículo revisa los medicamentos huérfanos, solicitudes de patentes relacionados y ensayos clínicos relacionados con β-talasemia, incluyendo nuevos enfoques terapéuticos y reutilización de los medicamentos huérfanos.


La Opinión del Experto: la estratificación de pacientes se espera que se aplicará para las intervenciones terapéuticas personalizadas para pacientes beta-talasemia. Esto cubrirá mutaciones primarias del gen y ADN polimorfismos beta-globina que predicen la gravedad de la enfermedad y respuesta a la terapia. Se espera que una mejor comprensión de la regulación de la expresión del gen γ-globina y la optimización de nuevos enfoques para la edición de genes para introducir medicamentos huérfanos innovadoras y / o enfoques para la inducción de la hemoglobina fetal y corrección de genes, respectivamente. La combinación posible entre la terapia génica y la terapia celular, incluyendo el gen de corrección, presenta una nueva oportunidad. Se espera un aumento dramático en la necesidad de que los bancos biológicos celular (incluyendo también los bancos biológicos cable de la sangre), dada la posibilidad de intervenir en las células de los pacientes derivados con trasplante de médula ósea y / o de células madre pluripotentes inducidas generadas. La reutilización de los fármacos utilizados en los ensayos clínicos para diferentes patologías es un enfoque interesante para proporcionar nuevos fármacos a bajo costo.


Palabras clave: β-talasemia, medicamentos huérfanos, hemoglobina fetal, terapia génica, edición de genes, la reutilización de las drogas,
http://www.tandfonline.com/doi/abs/10.1517/21678707.2016.1135793?journalCode=ieod20

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