sábado, 12 de noviembre de 2016

Vonicog alfa para el tratamiento de la enfermedad de von Willebrand


Giancarlo Castaman y Silvia Linari
Páginas 549-554 | Recibido el 20 de enero de 2016, Aceptado 23 de marzo de 2016, Aceptado Versión de autor enviada en línea: 14 de abril de 2016, Publicado en línea: 15 de abril de 2016

ABSTRACTO
Introducción: La enfermedad de von Willebrand (VWD) es el trastorno hemorrágico hereditario más frecuente. Es causada por las anormalidades cuantitativas y / o cualitativas del factor de von Willebrand (VWF), una proteína adhesiva crucial para la interacción plaquetas-subendotelio y para la estabilización del factor VIII en el plasma. Las manifestaciones clínicas están representadas principalmente por sangrado mucocutáneo excesivo y exudado prolongado después de procedimientos quirúrgicos. El objetivo de la terapia en la VWD es corregir la anormal agregación de las plaquetas agregación como resultado de VWF baja o disfuncional y la coagulación intrínseca anormal debido a los bajos niveles de FVIII. Las opciones terapéuticas actuales son desmopresina, que libera VWF endógeno de las células endoteliales y VWF exógeno contenido en los concentrados VWF / FVIII derivados del plasma.

Áreas cubiertas: Este artículo se centra en los beneficios terapéuticos potenciales para la VWD del primer concentrado VWF recombinante, vonicog alfa. Los temas tratados incluyen el desarrollo clínico, el perfil farmacocinético, la seguridad y la eficacia de los estudios clínicos de fase 1 y 3 de vonicog alfa en pacientes con VWD clínicamente severa.

Opinión de expertos: Vonicog alfa puede proporcionar ventajas en el tratamiento de la VWD porque es un VWF recombinante de alta pureza, con un alto perfil de eficacia cuando se coadministra con FVIII así como solo. Debido a su eficacia incluso sin FVIII, vonicog alfa ofrece la posibilidad de una terapia de reemplazo más personalizada y personalizada, basada en las necesidades de cada paciente.

http://www.tandfonline.com/doi/abs/10.1517/21678707.2016.1171138?journalCode=ieod20

No hay comentarios:

Publicar un comentario en la entrada