Evolocumab para el tratamiento de la hipercolesterolemia familiar homocigótica
Dirk Jacobus Blom y A. David Marais Páginas 789-798 | Recibido 02 de abril de 2016, Aceptado 10 de mayo de 2016, Aceptado Versión de autor Publicado en línea: 12 de mayo de 2016, Publicado en línea: 28 de mayo de 2016
ABSTRACTO
Introducción: La hipercolesterolemia familiar homocigótica (HoFH) es un trastorno genético del metabolismo de las lipoproteínas caracterizado por una función de receptor LDL (LDLR) mínima o ausente, colesterol lipoproteico de baja densidad (LDLC) marcadamente elevado y enfermedad cardiovascular aterosclerótica prematura. El control farmacológico del LDLC en pacientes con HoFH es un reto.
Áreas cubiertas: Evolocumab es un anticuerpo monoclonal totalmente humano dirigido contra la propileno convertasa subtilisina kexina tipo 9 (PCSK9). PCSK9 es una serina proteasa secretada predominantemente por hepatocitos e interfiere con el reciclado fisiológico de LDLR. En HoFH, el evolocumab subcutáneo mensual 420mg reduce el LDLC en un 16-23% y en un 41% respecto al valor basal en comparación con el placebo en pacientes con al menos un alelo LDLR con función residual. Las respuestas individuales al evolocumab son altamente variables. Aumentar la frecuencia de dosificación a una vez cada dos semanas disminuye LDLC en un 6% adicional. Evolocumab no es efectivo cuando ambos alelos LDLR portan mutaciones sin función residual. Además, evolocumab baja Lp (a) en aproximadamente un 10% en pacientes con HoFH.
Opinión del experto: El Evolocumab es una opción adicional eficaz para tratar a pacientes de HoFH con la función residual de LDLR y es probable ser utilizado rutinariamente en la mayoría de pacientes además de estatinas y ezetimibe debido a su buena tolerabilidad y seguridad. Muchos pacientes que reciben la combinación triple de una estatina + evolocumab + ezetimiba seguirán necesitando terapias adicionales como la aféresis de las lipoproteínas, lomitapide o mipomersen para alcanzar su objetivo de LDLC.
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