sábado, 13 de agosto de 2016

El trasplante de células madre hematopoyéticas para las mucopolisacaridosis


S. H. Lum, S.A. Jones, A. Ghosh, B. W. Más grande y R. F. Wynn
ABSTRACTO
Introducción: Las mucopolisacaridosis (MPS) son un grupo de enfermedades de almacenamiento lisosomal raros que surgen de una deficiencia en las enzimas que los glicosaminoglicanos de descomposición. Se caracterizan bioquímicamente por la acumulación de sustrato y clínicamente por la disfunción de múltiples órganos y muerte prematura. Críticamente, una enzima exógena puede corregir la deficiencia de la enzima celular. trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) se ha utilizado en el tratamiento de la MPS durante más de 30 años.


Áreas cubiertas: Este documento se centra en el principio de TPH en MPS y presenta evidencia actual de TPH en MPS. Factores que influyen en el resultado del trasplante y la enfermedad, así como las estrategias para mejorar los resultados en la MPS I se destacan.


Opinión de expertos: los resultados del trasplante han mejorado enormemente en las últimas décadas, por lo que se espera que la mayoría de los pacientes para sobrevivir y ser injertado con leucocitos derivadas del donante, enzimas competentes después de un trasplante. La influencia de un injerto en el curso clínico del paciente depende fundamentalmente de la edad en el momento del trasplante y la dosis de enzimas entregado por el injerto. La terapia temprana es mejor ya que el trasplante es mejor para prevenir la progresión de la enfermedad que en revertir la enfermedad establecida. Algunos MPS son más sensibles a trasplante que otros, y algunos órganos responden mejor que otros. La evolución clínica de estos órganos y enfermedades refractarias se puede mejorar más allá de lo que es posible con los donantes de tipo salvaje mediante la mejora de la entrega de enzimas utilizando células autólogas, modificadas genéticamente.


PALABRAS CLAVE: MPS, TPH, la terapia génica, el síndrome de Hurler
http://www.tandfonline.com/doi/abs/10.1517/21678707.2016.1147948?journalCode=ieod20

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