sábado, 13 de agosto de 2016

Edición de genoma: Una alternativa a los vectores retrovirales para el síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) ¿Terapia de genes?


F. Martín, A. Gutiérrez-Guerrero, S. Sánchez, G. Galvani y K. Benabdallah
Abstracto
Introducción: Las células madre hematopoyéticas (HSC) transducidas con vectores retrovirales (RVs) han demostrado una buena eficacia terapéutica en el síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS). Sin embargo, RVs se integran al azar en el genoma de las HSC que representa un potencial problema de seguridad. En este contexto, la corrección de genes utilizando tecnologías de edición genoma (GE) se ha propuesto como una posible alternativa a los vectores retrovirales integradoras.


Las áreas cubiertas: Lentiviral vectores (VL) han obtenido los mejores resultados en los ensayos clínicos de terapia génica WAS. En esta revisión se describen las diferentes herramientas utilizadas para GE. La eficacia y la seguridad de WAS corrección de genes se ponen en contexto con los resultados obtenidos con LV.


La opinión de expertos A pesar de sus excelentes resultados en los ensayos clínicos fue recientes, LVs integrar al azar en el genoma y por lo tanto puede producir efectos secundarios no deseados. FUE corrección de genes por GE podría, en teoría, evitar estos problemas potenciales. Sin embargo, la baja eficiencia de corrección de genes en células madre hematopoyéticas dificulta las aplicaciones de esta tecnología para GT fue. Por lo tanto, podemos afirmar que la LV siguen siendo la herramienta de elección para la terapia génica ERA.


Palabras clave: la terapia génica, el gen de corrección, edición del Genoma, el síndrome de Wiskott-Aldrich, nucleasas específicas, CRISPR / Cas9, zinc nucleasas de dedos, TALEN, células madre hematopoyéticas,

http://www.tandfonline.com/doi/abs/10.1517/21678707.2016.1142870?journalCode=ieod20

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