Conestat alfa: un fármaco huérfano para el tratamiento del angioedema hereditario

Henriette Farkas
ABSTRACTO
Introducción: El angioedema hereditario debido al inhibidor de C1 (C1-INH) deficiencia (C1-INH-AEH) es un trastorno poco frecuente, que se caracteriza por episodios de cutáneo y / o edema de la mucosa con la ubicación imprevisible y la gravedad clínica. Pertenece a los angioedemas mediados por la bradicinina que requieren un tratamiento específico. liberación de bradiquinina excesivo, el culpable detrás de la aparición de los síntomas, se puede prevenir mediante la administración de suplementos de proteínas deficientes o por la inhibición de la calicreína, así como mediante el bloqueo de los efectos de la bradiquinina sobre su receptor con la administración de un antagonista de receptor de bradiquinina B2.


Las áreas cubiertas: derivados de plasma humano C1-INH se ha utilizado durante décadas para reponer la proteína deficiente y últimamente, recombinante humana C1-INH (rhC1-INH), conestat alfa (Ruconest) se ha convertido en disponible para este propósito. Tres de doble ciego, aleatorizados, controlados con placebo, una etiqueta abierta, y tres estudios de extensión abiertos han demostrado la seguridad y eficacia de rhC1-INH se administra para el tratamiento de los episodios de edema se produce en pacientes adolescentes o pacientes adultos con C1 -INH-AEH con independencia de la ubicación de edema y con una dosificación repetida. Por otra parte, un estudio piloto ha demostrado rhC1-INH prometiendo también para la profilaxis de ataques edematosas.


Opinión de los expertos: La introducción de rhC1-INH ha ampliado las opciones terapéuticas disponibles para el tratamiento de C1-INH-AEH, y se hace avanzar la terapia individualizada para los pacientes con esta enfermedad.


PALABRAS CLAVE: angioedema hereditario, deficiencia de C1-inhibidor, C1-inhibidor recombinante humana, tratamiento conestat alfa,, fármaco huérfano
http://www.tandfonline.com/doi/abs/10.1517/21678707.2016.1153965?journalCode=ieod20