DE FACTOR VIII RECOMBINANTE FC (Biogen / Swedish Orphan Biovitrium) PARA EL TRATAMIENTO DE LA HEMOFILIA A

De octubre de 2014 Vol. 2, N ° 10, páginas 1109 a 1116 (doi: 10.1517 / 21678707.2014.955793)
Susannah N Eyre-Brook, y Mark P Smith
1 Canterbury District Health Board, Christchurch, Nueva Zelanda
2 Canterbury District Health Board, Hematología Clínica, PO Box 151, Christchurch 8011, Nueva Zelanda + 6433640387; + 6433641432; mark.smith@cdhb.health.nz
† Autor para la correspondencia


Introducción: manejo profiláctico actual de la hemofilia A (HEMA) consiste en la administración intravenosa del factor VIII (FVIII) 3 - 4 veces por semana. La tecnología de proteína de fusión Fc utiliza el receptor natural del receptor de Fc neonatal (FcRn) para extender la vida media de las proteínas terapéuticas asociadas-Fc. Una proteína del factor VIII recombinante de fusión Fc (rFVIIIFc) con una vida media 1.5 a 1.7 veces más largo que rFVIII no modificado ahora se ha desarrollado.


Áreas cubiertas: Esta revisión describe la vía de reciclaje FcRn y el desarrollo de fármacos de fusión Fc. rFVIIIFc fue probado con éxito en ratones y perros Hema y demostrado un buen perfil de seguridad en una fase I / IIa de estudio en los sujetos tratados con anterioridad con hemofilia severa A. En un estudio pivotal de fase III de pacientes con hemofilia A grave, rFVIIIFc tenía una media prolongada vida en comparación con rFVIII y fue bien tolerado y eficaz en la prevención y el tratamiento de los eventos hemorrágicos.


Opinión de los expertos: Un cambio de día alternativo de dosificación de una vez o dos veces la dosis semanal para pacientes Hema mejora la comodidad del tratamiento sin comprometer la seguridad. El intervalo de dosis aumentada no es un cambio radical en el manejo de la hemofilia, pero es la primera respuesta fabricante significativa a la necesidad de los pacientes con hemofilia y sus médicos para las terapias que tienen regímenes de dosificación más simples y convenientes.



http://informahealthcare.com/doi/abs/10.1517/21678707.2014.955793?journalCode=eod