LAS OPCIONES DE TRATAMIENTO EN LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON
Noviembre de 2013, vol. 1, N ° 11, páginas 901-914 (doi:
10.1517/21678707.2013.851598)
José Luis López-Sendón Moreno 1,3 y Justo García de Yébenes
† 2,3 MD
1 Servicio de Neurología, Hospital Ramón y Cajal, Carretera
de Colmenar Km 9100, Madrid, 28034, España
2 Fundación para Investigaciones Neurológicas, Miguel de
Cervantes 2, Colmenar Viejo, España +34 918 486 670; jgyebenes@yahoo.com
3 CIBERNED, Instituto de Salud Carlos III, Madrid, España
† Autor para la correspondencia
Introducción: la enfermedad de Huntington (HD) es una
enfermedad neurodegenerativa progresiva causada por una expansión de repetición
CAG expandida situada en el gen de la huntingtina . Se caracteriza por el
motor, cognitivo y trastornos psiquiátricos que dificultan la calidad de vida y
llevar a la muerte de dos décadas después de la aparición. Como en muchas enfermedades
de baja prevalencia, ninguna declaración puede hacerse respecto al tratamiento
médico mejor sintomática, reconstituyente, o de protección en términos de la medicina
basada en la evidencia. La mayoría de las recomendaciones son, por lo tanto,
con base en la opinión de expertos y la práctica clínica estándar.
Áreas cubiertas: Esta revisión cubre los artículos
publicados sobre el tratamiento de HD en bases de datos públicas, así como los
ensayos clínicos que se realizan en esta enfermedad. Los tratamientos
sintomáticos, neuroprotectores y neurorestauradoras se discuten, así como las
intervenciones genéticas. Los avances recientes en nuestra comprensión de la
biología molecular del gen de la HD y la disponibilidad de biomarcadores
detectables años antes de la aparición de la enfermedad, junto con la existencia
de grupos de estudio en todo el mundo, forman un escenario prometedor para el
desarrollo de modificadores de la enfermedad intervenciones y tratamientos
sintomáticos.
Opinión de los expertos: No hay evidencia para la terapia
neuroprotectora o neurorestauradoras eficaz en HD pero algunos tratamientos
sintomático puede proporcionar al menos un alivio parcial de los síntomas y la
intervención genética podría prevenir la transmisión de enfermedades.
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